un virus diseñado en laboratorio por ingeniería genética

En 1952 Salvador Luria y Mary Human publicaron un artículo sobre bacterias que se reproducen en bacterias.

En él demostraron que aunque estas bacterias pueden infectar a algunos tipos de bacterias sin problemas, sorprendentemente crecen mucho en otras.

Y dicen que estas bacterias tienen un crecimiento “restringido” por este tipo de bacterias.

La mayor revolución de la historia.

Contra todo pronóstico, lo que parecía una investigación básica que solo interesaría a algunos expertos en el mundo, terminó abriéndole las puertas. la mayor revolución de la historia en medicina y tecnología.

Ha cambiado nuestras vidas y cambiará muchas más en el futuro cercano.

Todo porque los biólogos Werner Arber y Stuart Linn buscaron explicar el fenómeno de las “bacterias específicas”.

En 1962 propusieron que ciertos tipos de bacterias estuvieran protegidas de estos virus invasores por enzimas específicas que cortaban el ADN del virus.

Dado que estas enzimas previenen el crecimiento de bacterias, las llamaron enzimas de restricción.

El descubrimiento de las enzimas de restricción abrió un mundo completamente nuevo. Geralt


Las enzimas de restricción producidas por las bacterias son como un conjunto de tijeras y pegamento que permiten cortar y pegar el ADN en lugares específicos.

Con ellos puedo, por ejemplo, cortar de una célula una parte del ADN que provoca una enfermedad, o introducir una parte nueva que esconda una función que puede ser útil.

Es la clave de la ingeniería genética, una tecnología que hoy se ha hecho realidad.

Hemgenix, el fármaco más caro del mundo: la genética de la hemofilia B

Si algo está revolucionando el campo de la medicina moderna, es la terapia génica que estas tecnologías moleculares hacen posible, permitiéndonos trabajar directamente con nuestros genes para cambiarlos de la manera que queremos.

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Por ejemplo, la FDA de EE. UU. ha aprobado el fármaco Hemgenix, que es un nuevo fármaco genético para tratar la hemofilia B.

La hemofilia B es un trastorno hereditario que causa un defecto en el gen del cromosoma X que hace que la sangre se coagule.

Las personas que la padecen no producen una proteína llamada factor de coagulación IX, que es necesaria para la coagulación de la sangre.

Esta es una enfermedad muy popular porque afecta a muchos miembros de las grandes casas reales de Europa como los Windsor, los Borbones o los Romanov.

Pero la verdad es Solo en España hay unas 3.000 personas con hemofilia.

Y antes de que existiera una cura, quienes la padecían tenían una esperanza de vida muy baja porque cualquier lesión o lesión podía ser mortal.

Hoy en día a los hemofílicos se les inyecta cada pocos días un factor de coagulación, y con esto pueden llevar una vida más o menos normal.

Un virus diseñado en laboratorio por ingeniería genética

Sin embargo, la última aprobación de Hemgenix es una medicina revolucionaria. Es un virus que ha sido creado en el laboratorio por ingeniería genética.

El gen humano que produce el factor de coagulación IX se ha insertado en el virus.

  1. Al paciente se le inyecta el virus.

  2. El virus infecta tus células y se inserta en tu ADN.

  3. Una vez allí, el gen del factor IX de coagulación producido por el virus se activa.

  4. Desde entonces, el paciente ya produce su propio factor de coagulación como si hubiera nacido con un gen funcional.

En 2 ensayos con 57 pacientes adultos con hemofilia B grave, una sola inyección de Hemgenix pudo curarlos.

“Hemgenix permite que las personas con hemofilia B produzcan su propio factor de coagulación IX”, afirmó la FDA.

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Es una revolución, pero no es única.

Hemgenix no es la única medicina genética. Se está trabajando en muchas otras enfermedades causadas por bacterias dañinas.

Hay cientos de enfermedades debidas a defectos genéticos. Tanto es así que alrededor del 1 por ciento de los bebés nacen con algún tipo de anomalía genética.

Además, muchos de ellos son graves como la enfermedad de Huntington, la distrofia muscular o la progeria.

La terapia genética tiene el potencial de curarlos, y hacerlo bien, por completo.

Remisión completa de cáncer incurable en una niña de 13 años

No solo eso. Una niña de 13 años del Hospital Great Ormond Street de Londres logró la remisión completa de un cáncer incurable mediante terapia génica.

La niña padecía una leucemia linfoblástica grave en la que sus linfocitos T proliferaban sin parar.

Después de que fracasara la quimioterapia y un trasplante de médula ósea, la niña estaba desesperada.

Pero a través de un complejo proceso de terapia genética, los médicos han diseñado un tratamiento específico para la niña.

Era una nueva célula T que fue diseñada específicamente para matar las células T de esta chica.

Para lograrlo, aislaron linfocitos T del donante.

En ellos iniciaron un complejo proceso de modificación genética que, con muchas restricciones, lograron evitar que expresaran en su superficie el antígeno CD7 que tienen todos los linfocitos T, pero atacaron y destruyeron a todos los linfocitos T que contenían CD7. antígeno.

Para facilitar la comprensión, estos linfocitos atacaron a los linfocitos de la niña con cáncer, pero no se atacaron entre sí.

En poco tiempo destruyeron todas las células cancerosas de la niña.

Luego, los médicos realizaron un segundo injerto óseo para restaurar el sistema inmunológico del paciente.

El tratamiento fue exitoso y salvó la vida de una niña de 13 años que, de lo contrario, ya habría muerto.

Trato individualizado, a la carta y muy caro

La medicina genética abre las puertas a un maravilloso tratamiento personalizado ya la carta.

Pero… ¿Tenemos suficientes recursos para brindar tratamiento a todos?

Una acción de Hemgenix cuesta tres millones y medio de euros.

Además, no hay muchos hospitales que tengan el talento y el equipo médico que se le entregó a la niña que padecía leucemia en el Great Ormond Street Hospital de Londres.

En sociedades con una desigualdad cada vez mayor, corremos el riesgo de que solo unos pocos puedan beneficiarse de avances médicos tan sorprendentes.

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